Givlaari injekció

1. Milyen típusú gyógyszer a Givlaari és milyen betegségek esetén alkalmazható?

Mi az a Givlaari?

A Givlaari a givoszirán nevű hatóanyagot tartalmazza.

Milyen betegségek esetén alkalmazható a Givlaari?

A Givlaari az akut hepatikus porfíria kezelésére szolgál felnőttek és 12 éves vagy idősebb gyermekek és serdülők számára.

Mi az az akut hepatikus porfíria?

Az akut hepatikus porfíria ritka, öröklődő betegség, amelynek oka a májban a hem nevű molekulát előállító fehérjék egyikének hibája. Mivel a hemet előállító fehérjék egyike hibás, felhalmozódik a hem előállításához szükséges anyagok közül az aminolevulinsav (ALA) és a porfobilinogén (PBG). A túl sok ALA és PBG károsíthatja az idegeket és súlyos fájdalomrohamokat, hányingert, izomgyengeséget válthat ki, továbbá a szellemi működés változását okozhatja. Egyes akut hepatikus porfíriában szenvedőknél a rohamok között is lehetnek tüneteik, például fájdalom és hányinger. Az akut hepatikus porfíriában szenvedőknél olyan hosszú távú szövődmények figyelhetők meg, mint a magas vérnyomás, krónikus vese- és májbetegségek.

Hogyan hat a Givlaari?

Ez a gyógyszer úgy hat, hogy csökkenti az „ALAS1” nevű enzim mennyiségét; ez az enzim

szabályozza, hogy a máj mennyi ALA-t és PBG-t termel. Az ALAS1 csökkentésével a máj kevesebb aminolevulinsavat és a porfobilinogént termel. Ez enyhítheti ennek a betegségnek a következményeit.

2. Tudnivalók a Givlaari alkalmazása előtt

Ön nem kaphat Givlaari-t

• ha bármikor súlyos allergiás reakciója volt a givosziránnal vagy a gyógyszer (6. pontban felsorolt) egyéb összetevőivel szemben.

Figyelmeztetések és óvintézkedések

A Givlaari alkalmazása előtt beszéljen kezelőorvosával vagy a gondozását végző egészségügyi szakemberrel.

Súlyos allergiás reakció

• Azonnal tájékoztassa kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert, ha súlyos allergiás reakció jeleit tapasztalja. A jelek a 4. pont „Súlyos mellékhatások” című részében vannak felsorolva.
• Ha súlyos allergiás reakciója van, kezelőorvosa vagy a gondozását végző egészségügyi szakember azonnal leállítja Önnél a gyógyszer alkalmazását, és előfordulhat, hogy más gyógyszereket kell kapnia a tünetek enyhítésére.

Májbetegségek

Ez a gyógyszer hatással lehet a májra. Az Ön májműködését a Givlaari-kezelés megkezdése előtt és a kezelés során időközönként vérvizsgálattal fogják ellenőrizni. Ha a vérvizsgálat eredménye rendellenes, kezelőorvosa vagy a gondozását végző egészségügyi szakember eldönti, hogy szünetelteti vagy véglegesen leállítja a kezelést. Ezzel a gyógyszerrel néhány betegnél rendellenes eredményeket tapasztaltak, amelyek főképp a kezelés elkezdése után 3-5 hónappal jelentkeztek.

Vesebetegségek

Ez a gyógyszer hatással lehet a vesére, főleg akkor, ha már megállapítottak vesebetegséget Önnél.

Kezelőorvosa ellenőrizni fogja a veseműködését a gyógyszer alkalmazása során, különösen, ha Önnél már fennáll vesebetegség.

A homociszteinszint vizsgálata

Amíg Ön ezt a gyógyszert kapja, a vérvizsgálatok a homocisztein, egy aminosavtípus szintjének emelkedését mutathatják ki az Ön kezelés megkezdése előtti homociszteinszintjéhez képest.

Kezelőorvosa ellenőrizni fogja vérének homociszteinszintjét a kezelés előtt és alatt. Ha a homociszteinszintje emelkedett, kezelőorvosa a homociszteinszintet csökkentő terápiát kezdeményezhet.

Gyermekek

Ezt a gyógyszert tilos 12 évesnél fiatalabb gyermekeknél alkalmazni, mivel nincsenek tapasztalatok a gyógyszer használatával kapcsolatban ebben a korcsoportban.

Egyéb gyógyszerek és a Givlaari

Feltétlenül tájékoztassa kezelőorvosát vagy gyógyszerészét a jelenleg vagy nemrégiben szedett, valamint szedni tervezett egyéb gyógyszereiről.

Egyes gyógyszerek alkalmazásakor ez a gyógyszer meghosszabbíthatja vagy felerősítheti azok hatását, vagy módosíthatja a mellékhatásaikat.

Terhesség

Ha Ön terhes, illetve, ha fennáll Önnél a terhesség lehetősége vagy gyermeket szeretne, a gyógyszer alkalmazása előtt beszéljen kezelőorvosával vagy a gondozását végző egészségügyi szakemberrel.

Szoptatás

Az állatkísérletek eredményei arra utalnak, hogy ez a gyógyszer bekerülhet az anyatejbe. Ha Ön szoptat, a gyógyszer alkalmazása előtt beszéljen kezelőorvosával. Ezután kezelőorvosa segítségével eldöntheti, hogy a szoptatást függesztik fel, vagy megszakítják a Givlaari-kezelést, figyelembevéve a szoptatás előnyét a gyermek, valamint a terápia előnyét az Ön szempontjából.

A készítmény hatásai a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességekre

Ez a gyógyszer valószínűleg nem befolyásolja a gépjárművezetéshez és gépek kezeléséhez szükséges képességeket.

A Givlaari nátriumot tartalmaz

A készítmény kevesebb mint 1 mmol (23 mg) nátriumot tartalmaz milliliterenként, azaz gyakorlatilag „nátriummentes”.

3. Hogyan kell alkalmazni a Givlaari-t?

Mennyi a Givlaari adagja?

Kezelőorvosa fogja megállapítani, Ön mennyi gyógyszert fog kapni. A mennyiség az Ön testtömegétől függ.

• A készítmény ajánlott adagja 2,5 milligramm annyiszor, ahány kilogramm az Ön testtömege.
• Ön havonta egyszer (4 hetente) fogja kapni a gyógyszert.
• Ha a vérvizsgálatok Önnél májproblémákat mutatnak, a kezelőorvosa szüneteltetheti vagy véglegesen leállíthatja a Givlaari-kezelést. A kezelőorvosa fontolóra veheti a kezelés újrakezdését alacsonyabb adaggal.

Hogyan kell alkalmazni a Givlaari-t?

Ezt a gyógyszert a kezelőorvos vagy a gondozását végző egészségügyi szakember havonta egyszer adja be Önnek. A gyógyszert bőr alá (szubkután) beadott injekció formájában kell beadni a has területén, vagy bizonyos esetekben a felkar vagy a comb területén. Az injekció beadásának helyét váltogatni kell. Ha az adag 1 ml-nél több, egynél több injekciós üvegre lesz szükség, és lehetséges, hogy egy alkalommal egynél több szubkután injekciót kell beadni.

Ha az előírtnál több Givlaari-t kapott

Abban a valószínűtlen esetben, ha a kezelőorvosa vagy a gondozását végző egészségügyi szakember túl sok gyógyszert adott be Önnek (túladagolás történt), figyelni fogják, hogy nem alakulnak-e ki Önnél mellékhatások.

Ha elfelejtette alkalmazni a Givlaari-t

Ha elmulasztott egy injekcióbeadási időpontot, a lehető leghamarabb beszéljen kezelőorvosával vagy a gondozását végző egészségügyi szakemberrel.

Ha bármilyen további kérdése van a gyógyszer alkalmazásával kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakemberhez.

4. Lehetséges mellékhatások

Mint minden gyógyszer, így ez a gyógyszer is okozhat mellékhatásokat, amelyek azonban nem mindenkinél jelentkeznek.

Súlyos mellékhatások

Súlyos allergiás reakció (nem gyakori: 100 betegből legfeljebb 1-et érinthet)

Azonnal tájékoztassa kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert, ha a súlyos allergiás reakció (anafilaxiás reakció) alábbi jelei közül bármelyiket tapasztalja – le kell állítani az injekció alkalmazását, és előfordulhat, hogy Önnek más gyógyszereket kell kapnia a reakció kezelésére:

• duzzanat – főleg az ajkakat, a nyelvet vagy a torkot érinti, és nehézkessé teheti a nyelést vagy a légzést;
• légzési nehézség vagy sípoló légzés;
• szédülés vagy ájulás;
• bőrkiütés, csalánkiütés;
• viszketés.

Egyéb mellékhatások

Tájékoztassa kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert, ha az alábbi mellékhatások bármelyikét tapasztalja:

Nagyon gyakori: 10 betegből több mint 1-et érinthet

• Hányinger;
• Vérvizsgálatok, amelyek a transzaminázok (májenzimek) szintjének növekedését mutatják (lehetséges májgyulladás jele);
• Bőrkiütések, beleértve a vörös, viszkető vagy száraz bőrt, ekcémát vagy csalánkiütést;
• Vérvizsgálatok, amelyek a kreatinin (egy anyag, amelyet a vesék távolítanak el a szervezetből) szintjének növekedését vagy a glomerulusfiltrációs ráta csökkentését mutatják (lehetséges vesebetegségek jele);
• Vörösség, fájdalom, viszketés vagy duzzanat az injekció beadásának helyén (injekció helyén fellépő reakciók);
• Fáradtság érzése.

Gyakori: 10 betegből legfeljebb 1-et érinthet

• Az allergiás reakció egy típusa (túlérzékenység) – a tünetei a csalánkiütés, bőrkiütés, a szemek, száj vagy arc duzzanata, nehézkes légzés, viszketés;
• Hasnyálmirigy-gyulladás (pankreatitisz);
• A homocisztein (egy aminosavtípus) emelkedett szintjét mutató vérvizsgálat.

Mellékhatások bejelentése

Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. A mellékhatásokat közvetlenül a hatóság részére is bejelentheti az V. függelékben található elérhetőségeken keresztül. A mellékhatások bejelentésével Ön is hozzájárulhat ahhoz, hogy minél több információ álljon rendelkezésre a gyógyszer biztonságos alkalmazásával kapcsolatban.

5. Hogyan kell a Givlaari-t tárolni?

A gyógyszer gyermekektől elzárva tartandó!

A dobozon és az injekciós üvegen feltüntetett lejárati idő (EXP) után ne alkalmazza ezt a gyógyszert.

A lejárati idő az adott hónap utolsó napjára vonatkozik.

Ez a gyógyszer kizárólag egyszeri felhasználásra szolgál. Felnyitás után azonnal használja fel a gyógyszert.

Legfeljebb 25 °C-on tárolandó.

A fénytől való védelem érdekében tartsa az injekciós üveget a dobozában.

Semmilyen gyógyszert ne dobjon a szennyvízbe vagy a háztartási hulladékba. Kezelőorvosa vagy a gondozását végző egészségügyi szakember ki fogja dobni a már nem használt gyógyszereit. Ezek az intézkedések elősegítik a környezet védelmét.

6. A csomagolás tartalma és egyéb információk

Mit tartalmaz a Givlaari?

• A készítmény hatóanyaga a givoszirán. 189 mg givosziránnak megfelelő givoszirán-nátriumot tartalmaz milliliterenként.
• Egyéb összetevők a nátrium-hidroxid, a foszforsav és az injekcióhoz való víz. Lásd 2. pont, „A Givlaari nátriumot tartalmaz”.

Milyen a Givlaari külleme és mit tartalmaz a csomagolás?

Tiszta, színtelen vagy sárgás színű oldatos injekció.

Minden egyes csomagban egy db, 1 ml térfogatú oldatos injekciót tartalmazó injekciós üveg van.

A forgalomba hozatali engedély jogosultja és a gyártó

Alnylam Netherlands B.V. Antonio Vivaldistraat 150, 1083 HP Amsterdam, Hollandia

Készítmény engedélyezésének dátuma: 2020.03.02.