Myozyme 50 mg por oldatos infúzióhoz való koncentrátumhoz

1. MILYEN TÍPUSÚ GYÓGYSZER A MYOZYME ÉS MILYEN BETEGSÉGEK ESETÉN ALKALMAZHATÓ?

A Myozyme az igazoltan Pompe-kórral diagnosztizált felnőttek, gyermekek és serdülők kezelésére használatos minden életkorban.

A Pompe-kórban szenvedők szervezete nem termel eleget az alfa-glükozidáz nevű enzimből. Ez az enzim felelős a glikogénszint (egy szénhidrátfajta) szabályozásáért. A glikogén energiát biztosít a szervezet számára, azonban Pompe-kór esetén a glikogénszint túlságosan megemelkedhet.

A Myozyme egy alfa-alglükozidáz nevű mesterséges enzim, amely pótolja a Pompe-kór miatt hiányzó természetes enzimet.

Késői megjelenésű Pompe-kórban (jellemzően a Pompe-kór egy lassabban előrehaladó változata a tünetek csecsemőkor utáni megjelenésével) szenvedő betegeknél a hatásosságra vonatkozó bizonyítékok korlátozottak.

2. TUDNIVALÓK A MYOZYME ALKALMAZÁSA ELŐTT

Ön nem kaphat Myozyme-ot

• ha életveszélyes allergiás (túlérzékenységi) reakciókat tapasztalt az alfa-alglükozidázra vagy a Myozyme egyéb összetevőjére, és a gyógyszer újbóli adása sem sikerült jól. Az életveszélyes allergiás reakciók tünetei közé tartozik az alacsony vérnyomás, a nagyon magas pulzusszám, a légzési nehézség, a hányás, az arc feldagadása, a csalánkiütés vagy a kiütés.

A Myozyme fokozott elővigyázatossággal alkalmazható

Ha Önt Myozyme-mal kezelik, előfordulhat, hogy a gyógyszer beadása alatt vagy az infúziót követő órákban úgynevezett infúzióval összefüggő reakciók lépnek fel Önnél. Az ilyen reakciók olyan különböző tünetekből tevődnek össze, mint a forróságérzés, hidegrázás, fejfájás, szédülés, bőrviszketés és hányinger (az infúzióval összefüggő reakciók teljes felsorolását lásd a 4. pontban). Az infúzióval összefüggő reakció néha nagyon súlyos is lehet. Ha ilyen reakció jelentkezését észleli, haladéktalanul forduljon orvosához. Előfordulhat, hogy az allergiás reakció megelőzésére további gyógyszereket (pl. antihisztaminokat, és/vagy kortikoszteroidokat) vagy lázcsillapítókat kell kapnia.

Ha súlyos fekélyes elváltozásokat észlel a bőrén, kérjük, tájékoztassa orvosát. Ha alsó végtagjain vagy testszerte jelentkező vizenyőt (ödémát) észlel, tájékoztassa orvosát. Orvosának mérlegelnie kell a Myozyme adásának felfüggesztését és a megfelelő orvosi ellátás megkezdését. A Myozyme újbóli alkalmazásának előnyeit és kockázatait kezelő orvosának kell mérlegelnie.

A kezelés ideje alatt alkalmazott egyéb gyógyszerek

Kérjük, tájékoztassa orvosát a jelenleg vagy nemrégiben szedett egyéb gyógyszereiről, beleértve a vény nélkül kapható készítményeket is.

Terhesség és szoptatás

A Myozyme terhes nők körében történő használatával kapcsolatban nincsenek tapasztalatok. A Myozyme a terhesség ideje alatt nem adható, kivéve, ha erre egyértelműen szükség van. A Myozyme alkalmazásának időtartama alatt a szoptatás abbahagyása javasolt. Kérjen tanácsot orvosától vagy gyógyszerészétől, mielőtt elkezdi alkalmazni ezt a készítményt.

A készítmény hatásai a gépjárművezetéshez és gépek kezeléséhez szükséges képességekre

A Myozyme infúzió beadása után rövid ideig a gépjárművezetés vagy gépekkel végzett munka során legyen óvatos, mert szédülést tapasztalhat.

Fontos információk a Myozyme egyes összetevőiről

A gyógyszer injekciós üvegenként kevesebb, mint 1 mmol (23 mg) nátriumot tartalmaz, azaz gyakorlatilag nátriummentes.

3. HOGYAN KELL ALKALMAZNI A MYOZYME-OT?

A Myozyme-ot a Pompe-kór kezelésében tapasztalatokkal rendelkező orvos felügyelete mellett adják be Önnek.

Az adagot az Ön testtömege alapján határozzák meg. A Myozyme ajánlott adagja testtömeg-kilogrammonként 20 mg. Ezt kéthetente egyszer adják be Önnek.

Alkalmazása gyermekeknél

A Myozyme gyermekeknél javasolt adagolása azonos a felnőttekével.

Használati utasítások

A Myozyme-ot a vénába juttatva (intravénás infúzió formájában) adják be. A készítmény por formában kerül forgalomba, amelyet beadás előtt steril vízzel kevernek össze.

Ha az előírtnál több Myozyme-ot kapott

A Myozyme túladagolásával kapcsolatban nincsenek tapasztalatok.

Ha kihagy egy Myozyme infúziót

Ha egy infúziót kihagyott, kérjük, forduljon orvosához.

Ha további kérdései vannak a készítmény használatával kapcsolatosan, kérdezze meg orvosát vagy gyógyszerészét.

4. LEHETSÉGES MELLÉKHATÁSOK

Mint minden gyógyszer, így a Myozyme is okozhat mellékhatásokat, amelyek azonban nem mindenkinél jelentkeznek.

A mellékhatások főként a gyógyszer beadása alatt vagy nemsokkal utána jelentkeztek ("infúzióval kapcsolatos hatások"). Az infúzióval kapcsolatos reakciók némelyike súlyossá vált. Egyes betegek esetében életveszélyes reakciók, így nagyon súlyos, kiterjedt allergiás reakciók és anafilaxiás sokk előfordulásáról számoltak be. Az ilyen reakciók tünetei közé tartozik az alacsony vérnyomás, a nagyon magas pulzusszám, a légzési nehézség, a hányás, az arc feldagadása, a csalánkiütés vagy a kiütés. Ha ilyen reakció jelentkezését észleli, kérjük, haladéktalanul forduljon orvosához. Előfordulhat, hogy az allergiás reakció megelőzésére további gyógyszerkészítményeket (pl. antihisztaminokat, és/vagy kortikoszteroidokat) vagy lázcsillapítókat kell kapnia.

A lent felsorolt lehetséges mellékhatások gyakoriságát a következő megállapodás szerint határozták meg:

Nagyon gyakori: 10 közül több, mint 1 betegnél fordul elő

Gyakori: 100 közül 1-10 betegnél fordul elő

Nem gyakori: 1000 közül 1-10-et betegnél fordul elő

Ritka: 10 000 közül 1-10 betegnél fordul elő

Nagyon ritka: 10 000 közül kevesebb, mint 1 betegnél fordul elő

Nem ismert: a gyakoriság a rendelkezésre álló adatokból nem állapítható meg

Nagyon gyakori:

• Csalánkiütés
• Kiütés
• Megemelkedett pulzusszám
• (Arc) kipirulás
• Láz vagy hőemelkedés
• Köhögés
• Megnövekedett légzésszám
• Hányás
• Csökkent oxigénszint a vérben

Gyakori:

• Sápadtság
• Megemelkedett vagy magas vérnyomás
• A bőr kékes elszíneződése
• Hidegrázás
• Izgatottság
• Remegés
• Fejfájás
• Bizsergés
• Az infúzió beadásának helyén jelentkező fájdalom vagy helyi reakció
• Szédülés
• Ingerlékenység
• Bőrviszketés
• Öklendezés
• Az arc, a garat feldagadása, illetve az arc, a garat és a nyelv egyidejű, kifejezett feldagadása egy súlyos allergiás reakció következtében
• A karok és lábak feldagadása
• Hányinger
• Kellemetlen érzés a mellkasban
• Szorító érzés a torokban
• Hasmenés
• Fáradtság
• Izomfájdalom
• Izomgörcsök
• Súlyos fekélyes bőrelváltozások
• Bőrpír

Nem ismert:

• Szem körüli duzzanat
• Szokatlan hangokkal járó (esetleg sípoló) levegővétel
• Nehézlégzés (beleértve a légszomjat is)
• Hideg végtagok (pl. kézfejek, lábfejek)
• Alacsony vérnyomás
• Az erek összeszűkülése, aminek következtében csökken a véráramlás
• A hörgők hirtelen beszűkülése, ami gátolja a levegő beáramlását a tüdőbe
• Forróságérzet
• Fokozott izzadás
• Könnyezés
• Márványozott bőr
• Nyugtalanság
• Sípoló légzés
• Csökkent pulzusszám
• Szívmegállás
• Mellkasi fájdalom (nem szív eredetű)
• A szemgolyót és a szemhéjat fedő hártya gyulladása (kötőhártya-gyulladás)
• Hasi fájdalom
• Ízületi fájdalom
• Átmeneti légzésleállás vagy a légzés hirtelen megszűnése
• Fehérjevesztés a vizeleten keresztül

Nefrózis-szindróma (veseeredetű tünetegyüttes): az alsó végtagokon vagy testszerte jelentkező vizenyők (ödémák kialakulása), fehérjevesztés a vizeleten keresztül

Ha bármely mellékhatás súlyossá válik, vagy ha a betegtájékozatóban felsorolt mellékhatásokon kívül egyéb tünetet észlel, kérjük, értesítse orvosát vagy gyógyszerészét.

5. HOGYAN KELL A MYOZYME-OT TÁROLNI?

A gyógyszer gyermekektől elzárva tartandó!

A címkén feltüntetett lejárati idő (Felhasználható) után ne alkalmazza a Myozyme-ot. A lejárati idő a megadott hónap utolsó napjára vonatkozik.

Hűtőszekrényben (2 °C - 8 °C) tárolandó.

Hígítás után ajánlott a készítményt azonnal felhasználni. Ugyanakkor a kész oldat 24 órán keresztül megőrzi kémiai és fizikai stabilitását, 2 - 8 °C-on, fénytől védett helyen való tárolás esetén.

A gyógyszereket nem szabad a szennyvízzel vagy a háztartási hulladékkal együtt megsemmisíteni. Kérdezze meg gyógyszerészét, hogy szükségtelenné vált gyógyszereit miként semmisítse meg. Ezek az intézkedések elősegítik a környezet védelmét.

6. TOVÁBBI INFORMÁCIÓK

Mit tartalmaz a Myozyme?

A készítmény hatóanyaga az alfa-alglükozidáz. Egy injekciós üveg 50 mg alfa-alglükozidázt tartalmaz. Feloldás után 1 ml oldat 5 mg alfa-alglükozidázt tartalmaz, hígítás után a koncentráció 0,5 mg és 4 mg/ml között változik.

Egyéb összetevői:

• mannit,
• nátrium-dihidrogén-foszfát-monohidrát
• dinátrium-foszfát-heptahidrát
• poliszorbát 80

Milyen a készítmény külleme és mit tartalmaz a csomagolás?

A Myozyme 50 mg por oldatos infúzióhoz való koncentrátumhoz (50 mg/injekciós üveg). Az egyes kiszerelések 1, 10 vagy 25 injekciós üveget tartalmaznak. Nem feltétlenül mindegyik kiszerelés kerül kereskedelmi forgalomba.

A por fehér vagy törtfehér színű. A feloldást követően tiszta, színtelen vagy halványsárga színű oldat áll rendelkezésre, amely szemcséket tartalmazhat. Az elkészített oldatot tovább kell hígítani.