• A ritka betegségek többnyire életveszélyesek vagy krónikus leépüléssel járnak, s bár mindegyik formájuk különböző, az emberi szervezetet hasonló módon támadják meg.
• Erős fájdalmat és szenvedést okoznak a betegek és családtagjaik számára, többségük együtt jár valamilyen fogyatékossággal is.
• Egyes betegeknél a gyógyszerhez való hozzáférés jelent gondot, míg mások számára egyáltalán nem létezik kezelési lehetőség.
• Vannak betegek, akik viszonylag önellátóak, míg akadnak köztük olyanok is, akiknek intenzív fizikai segítségre, speciális eszközökre, berendezésekre, folyamatos orvosi konzultációra és a gyógyszerek, szociális szolgáltatások mellett a család közvetlen segítségére is nagy szükségük van.

Szomorú tények

Európában, a több mint 6 000 különböző ritka betegség valamelyikében szenvedő betegek száma meghaladja a 30 milliót. Nem beszélve a gyermekekről, akik a betegek háromnegyedét adják. Szomorú tény az is, hogy a ritka betegségben szenvedők 30%-a meghal, még mielőtt elérné az öt éves kort.

Az idiopátiás tüdőfibrózis

Az idiopátiás tüdőfibrózis (IPF) is egy ritkán előforduló betegség, azonban gyakorisága a különböző környezeti ártalmaknak betudhatóan egyre nő. Világszerte 100 000 emberből 14-43 szenved IPF-ben,  ami a tüdők végleges hegesedését okozza és csökkenti azt az oxigénmennyiséget, amellyel a tüdők ellátják a szervezet létfontosságú szerveit. Az oxigénhiány következtében az IPF-ben szenvedő betegek légszomjat éreznek, száraz köhögésről számolnak be és gyakran nehéz számukra a mindennapi fizikai tevékenységekben való részvétel. Ebben a krónikus, rokkantságot okozó betegségben nagy segítséget jelent, hogy olyan új kezelési lehetőségek megjelenése várható a közeljövőben, amelyekről klinikailag igazolt az IPF-re  gyakorolt jelentős hatás.

Van remény

Szerencsére napjainkban több kutatás folyik, és jelenleg is már számos gyógyszer áll rendelkezésre a ritka betegség kezelésére. A világnap által kezdeményezett összefogás arra emlékezteti a betegek és családtagjaik mellett az egészségügyi szakértőket, kutatókat, gyógyszeripari vállalatokat és véleményformálókat, hogy „egyetlen betegség sem lehet annyira ritka, hogy ne foglalkozzunk vele”. Az újonnan törzskönyvezett gyógyszerek pedig segíthetik a betegség előrehaladásának és a tünetek romlásának lassítását, reményt adva azoknak, akik nap, mint nap szembe találják magukat ezekkel a szörnyű betegségekkel.